Virus za 850 tisíc dolarů ve Spojených státech vydal nejdražší lék na světě

Nejdražší lék v historii USA má cenu 850 000 dolarů (48 milionů rublů) za balení. Pamatuj si toto jméno: Luxturna. Od této chvíle je to nejdražší lék na světě. Od začátku letošního roku bude zahájena farmaceutická společnost Spark Therapeutics založená ve Philadelphii, která se specializuje na genovou terapii..

Zdroj: CBS.com

V prosinci 2017 schválil americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) Luxturnovu genovou terapii pro léčbu vzácného dědičného onemocnění sítnice - Leberova amapróza. Vyvinutý americkou společností Spark Therapeutics, Luxturna byla první genovou terapií, která pomocí geneticky modifikovaného viru opravuje genom ze sítnice přímo v těle pacienta a poskytuje částečnou obnovu zraku.

RPE65 gen kóduje produkci enzymu nezbytného pro normální vidění a je zodpovědný za tvorbu světelných receptorů v očích, ale v případě, že osoba dostane jeho vadnou kopii, způsobí to Leber amaurosis nebo retinitis pigmentosa. Obě nemoci mají za následek zhoršení vidění a riziko slepoty. Spásou může být genová terapie.

Luxturna je řešení s geneticky modifikovaným virem, který nese "správný" gen PRE65. Virus se injektuje přímo do oční bulvy a začne se produkovat korigovaný enzym v sítnici. Operace trvá pouhých 45 minut. Uvádí se, že jedna dávka léku. Balení bude obsahovat dvě dávky - jednu v každém oku (tj. 425 tisíc dolarů na dávku).

Testování prokázalo, že Luxturna skutečně obnovuje vizi těch, kteří mají vzácnou podobu zděděné slepoty. Odhaduje se, že asi dvě stě tisíc lidí je nuceno žít s touto diagnózou v USA.

Zpočátku společnost Spark Therapeutics vydala drogu na trh za cenu jednoho milionu dolarů, ale pojišťovny ji přesvědčily, aby snížila tuto částku poněkud. V Americe většina léků na předpis je alespoň částečně zaplacena zdravotními pojišťovnami..

A přestože jde o obrovskou cenu léku, Luxturna je opravdovým průlomem v medicíně, protože genová terapie může pomoci v boji proti dědičným onemocněním a rakovině, z nichž většina začíná poškozením DNA..

K dnešnímu dni je nejdražší lék na světě používán v Evropě, ale ne povolený Spojenými státy, genové terapie drog Glybera od uniQure. Jeho cena činila 1,2 milionu dolarů. V loňském roce byl však kvůli nedostatečné poptávce přerušen. Tento léčivý přípravek je určen pro genovou terapii vzácného dědičného onemocnění - nedostatek enzymové lipoproteinázy..